Estados Unidos apoia unha innovadora terapia xénica fronte á ELA desenvolvida en España
SOCIEDADE
A FDA concede a designación de medicamento orfo ao tratamento xurdido na Universidade de Barcelona
15 jul 2025 . Actualizado á 19:20 h.Un raio de esperanza ilumina a loita contra a Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA). A Administración de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) concedeu a designación de medicamento orfo a unha innovadora terapia xénica para a enfermidade. Este tratamento pioneiro, desenvolvido na Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) e licenciado á empresa norteamericana Klotho Neurosciences, Inc., é un paso crucial cara a unha solución efectiva para esta devastadora enfermidade.
A nova terapia utiliza un vector vírico do tipo AAV (virus adenoasociado). Este vector foi deseñado para expresar a isoforma segregada da proteína Klotho (s-KL), coñecida polas súas potentes propiedades neuroregeneradoras, antioxidantes e antiinflamatorias.
A clave da súa especificidade reside en que o vector actúa baixo o control dunha secuencia de ADN que regula a expresión da proteína especificamente no músculo. Deste xeito, a actividade terapéutica diríxese de forma precisa ás unións neuromusculares, as áreas gravemente afectadas na ELA. Esta aproximación demostrou resultados moi prometedores en modelos de rato, o estándar para o estudo preclínico da ELA: logrou atrasar o inicio da enfermidade, preservar a función neuromuscular e prolongar a supervivencia.
O desenvolvemento desta tecnoloxía é o resultado do traballo conxunto de investigadores da UAB, coa participación do CIBER, o ICREA e o Vall d'Hebron Instituto de Investigación. Estes centros son copropietarios da propiedade intelectual licenciada a Klotho Neurosciences, unha start-up xurdida do coñecemento xerado na UAB, que incluso cotiza no Nasdaq desde o 2023.
A tecnoloxía foi desenvolvida polos grupos de investigación de Assumpció Bosch e de Miquel Chillón, ambos os do Departamento de Bioquímica e Bioloxía Molecular da UAB e do Instituto de Neurociencias da UAB (INc-UAB). O proxecto tamén contou coa colaboración do grupo de Xavier Navarro, experto en neuroregeneración e enfermidades da motoneurona do Instituto de Neurociencias.
«A designación de medicamento orfo para a terapia que desenvolvemos recoñece a relevancia dos tratamentos dirixidos ao músculo e á unión neuromuscular como estratexia para a ELA», explica Assumpció Bosch, investigadora principal do estudo. «Agora estámolo probando noutros modelos dELA para confirmar que esta solución terapéutica poderase aplicar ao número máis amplo de pacientes posible», engadiu Sergi Verdés, investigador postdoutoral do equipo.
Vantaxes da designación «orfo» e próximos pasos
A designación de medicamento orfo pola FDA é un recoñecemento crucial do potencial dun tratamento para enfermidades raras e gravemente discapacitantes, como a ELA, que afecta a unhas 65.000 persoas en Europa e para a cal non existe un tratamento curativo eficaz. Este recoñecemento implica importantes vantaxes para o desenvolvemento do fármaco, como sete anos de exclusividade no mercado estadounidense, así como redución de taxas e incentivos fiscais para os ensaios clínicos.
Klotho Neurosciences encargarase da produción do vector e ten previsto iniciar proximamente conversacións coa FDA e a Axencia Europea do Medicamento (EMA). O obxectivo é claro: avanzar cara aos primeiros ensaios clínicos en pacientes, achegando así esta prometedora terapia a quen máis a necesitan.