Dos ensayos clínicos avalan la seguridad de esta terapia, aunque todavía harán falta más pruebas antes de que pueda aplicarse
16 abr 2025 . Actualizado a las 17:59 h.Dos pequeños ensayos clínicos reavivan la esperanza de una vieja idea: las células madre inyectadas en el cerebro podrían reemplazar las neuronas que mueren en la enfermedad de Parkinson. Los estudios, publicados en Nature , representan los primeros pasos de las terapias con células madre que buscan reemplazar estas células muertas en el cerebro y detener la enfermedad, así como los problemas de movimiento, temblores y rigidez que conlleva.
En ambos ensayos, los científicos inyectaron células derivadas de células madre que posteriormente se convertirían en neuronas especializadas que secretan dopamina, el mensajero químico. Estas son las células cruciales del cerebro que se mueren en los pacientes afectados por una patología que se estima que sufren más de 8 millones de personas en todo el mundo.
La enfermedad de Parkinson es una enfermedad neurodegenerativa caracterizada por la pérdida progresiva de neuronas que producen dopamina, un neurotransmisor. Aunque los tratamientos actuales pueden aliviar los síntomas en las primeras fases, su eficacia disminuye y suelen ir acompañados de efectos secundarios como la discinesia (movimientos involuntarios), resume una nota de la revista Nature, donde este miércoles se publican ambos estudios.
La terapia celular, concretamente la reposición de neuronas productoras de dopamina (dopaminérgicas) en el cerebro, podría proporcionar un tratamiento potencialmente más eficaz y con menos efectos adversos. Para examinar la seguridad y los posibles efectos secundarios de esta, Ryosuke Takahashi, Jun Takahashi y su equipo de la Universidad de Kyoto (Japón) realizaron un ensayo clínico de fase I/II.
Siete pacientes (de 50 a 69 años) recibieron, en ambos lados del cerebro, trasplantes de progenitores dopaminérgicos derivados de células madre pluripotentes inducidas humanas (generadas para poseer la capacidad de convertirse en cualquier tipo de célula especializada).
Durante los 24 meses que duró el estudio no se registraron efectos adversos graves y las células trasplantadas produjeron dopamina sin crecer en exceso ni formar tumores, un riesgo asociado a la terapia con células madre.
Los investigadores también observaron una disminución de los síntomas motores asociados a la enfermedad (un resultado secundario del estudio). Sin embargo, estos resultados variaron según las medidas utilizadas, y algunas de ellas mostraron cambios mínimos.
En otro ensayo clínico de fase I, el grupo liderado por Viviane Tabar, del centro Memorial Sloan Kettering Cancer (Estados Unidos), exploró la seguridad de un producto de células progenitoras de neuronas dopaminérgicas (bemdaneprocel) derivado de células madre embrionarias humanas.
Los datos demuestran la seguridad y respaldan futuros estudios clínicos definitivos, escriben los autores en su artículo. En este caso, doce pacientes con una media de edad de 67 años recibieron un trasplante quirúrgico de bemdaneprocel en el putamen, en cada hemisferio cerebral, describe Nature. Cinco participantes recibieron una dosis baja y siete una dosis alta.
En general, el producto celular fue bien tolerado y no se notificaron acontecimientos adversos graves relacionados con la terapia durante el período de seguimiento de 18 meses. No hubo incidencia de discinesia, previamente asociada con los trasplantes de tejido fetal como tratamiento para la enfermedad de Parkinson.
Además, se observó cierta mejora en la función motora (un resultado secundario del estudio) en pacientes tanto de la cohorte de dosis baja como de la de dosis alta. Sin embargo, el grado de mejora varió en los diferentes parámetros medidos.
Ambos ensayos clínicos establecen la seguridad del trasplante alogénico (no propio) de productos celulares derivados de células madre para el tratamiento del párkinson. Los autores señalan algunas limitaciones, como el pequeño tamaño de la muestra y la naturaleza abierta de ambos ensayos (lo que significa que tanto los investigadores como los pacientes sabían quién recibía qué tipo de tratamiento).
Sin embargo, «el hecho de que ambos ensayos independientes mostraran seguridad e insinuaran una posible eficacia, es un paso importante hacia el establecimiento de esta terapia celular para la enfermedad de Parkinson en la sociedad en general», escribe Hideyuki Okano, de la Universidad japonesa de Keio, en un artículo de opinión adjunto.