A entidade estadounidense deu luz verde a este anticorpo monoclonal producido por Lilly que se comercializará baixo o nome Kisunla e estará dirixido a pacientes en etapas temperás da patoloxía
03 jul 2024 . Actualizado á 17:33 h.A Administración estadounidense de Alimentos e Medicamentos (FDA, polas súas siglas en inglés) aprobou o uso de donanemab para o tratamento do alzhéimer en adultos que se atopan en fases temperás sintomáticas da enfermidade. Trátase dun fármaco da familia dos anticorpos monoclonales. O medicamento, producido por Lilly, estará dispoñible nos Estados Unidos baixo o nome comercial Kisunla e terá un custo anual de 32.000 dólares.
O fármaco, que se administra por vía inxectable unha vez ao mes, poderase utilizar en pacientes con deterioración cognitiva leve, así como aqueles en etapa de demencia leve causada por enfermidade de Alzheimer con confirmación de patoloxía amiloide. En ensaios clínicos, esta medicación demostrou unha capacidade de enlentecer o progreso desta deterioración cognitiva e funcional ata nun 33% e reduciu o risco de progresión clínica a fases máis avanzadas da enfermidade ata nun 39%.
Como funciona
Segundo datos da Organización Mundial da Saúde (OMS) son máis de 55 millóns de persoas as que viven con demencia a nivel mundial, sendo o alzhéimer a forma máis común desta patoloxía, xa que representa entre un 60 e un 70% dos casos. Calcúlase que para o ano 2030, o número de afectados podería ascender aos 78 millóns.
O amiloide é unha proteína que se produce de forma natural e que pode acumularse en forma de placas. A acumulación excesiva destas placas de amiloide no cerebro pode provocar a deterioración cognitiva e funcional que se asocial ao alzhéimer. O donanemab convértese na primeira terapia de duración limitada dirixida a estas placas de amiloide, con resultados que mostran, nos estudos, que o tratamento chegan a eliminalas en case a metade dos pacientes ao cabo de 12 meses. Isto permite suspender o tratamento tras a desaparición das devanditas placas.
En resumo, funciona adheríndose a estas placas e conseguindo así, que o organismo as ataque placas para degradalas. A eliminación das placas de amiloide axuda a reducir a neurotoxicidad asociada a estas acumulacións. E ao reducir a carga de amiloide, o obxectivo é que mellore a función sináptica, a saúde do sistema nervioso central e do cerebro.
Tal e como explican desde Lilly, o tratamento con donanemab reduce a progresión da deterioración relacionada coa capacidade de procesar nova información, lembrar datas importantes, planificar e organizarse, preparar comidas, usar electrodomésticos, xestionar finanzas ou incluso quedarse sós.
O fármaco adminístrase por vía intravenosa cada catro semanas, infundiendo unha dose inicial de 700 miligramos as primeiras tres sesións e logo un aumento a 1.400 miligramos en todas as posteriores. «A posibilidade de completar o tratamento despois dun ciclo de terapia de duración limitada, con infusións de 30 minutos unha vez ao mes, podería resultar en menos infusións en comparación con outras terapias dirixidas a amiloide», sinalan desde Lilly.
Resultados
A eficacia deste fármaco púxose a proba en estudos clínicos de fase 3 nos que participaron dous grupos de persoas, cun total de 1.736 participantes en oito países. O primeiro grupo estivo constituído por pacientes con enfermidade inicial (con niveis de proteína tau entre baixos e medios, un marcador crave nesta patoloxía), mentres que o segundo grupo da poboación xeral do estudo, tamén incluía a participantes con altos niveis de tau. Os resultados dos ensaios publicáronse na revista JAMA e concluíron que o tratamento con donanemab reduciu significativamente a deterioración clínica en ambos os grupos ás 76 semanas.
Especificamente, achouse que é máis efectivo en pacientes que se atopan en estadios iniciais da enfermidade. Estes individuos alcazaron unha diminución da deterioración do 35% en comparación co placebo na Escala Integrada de Avaliación da Enfermidade de Alzheimer (iADRS, polas súas siglas en inglés), que mide a cognición e a execución das actividades da vida diaria.
No grupo de poboación xeral do estudo, a resposta ao tratamento foi do 22%, o que tamén se considera significativo. En ambos os casos, os participantes tratados con donanemab reduciron nun 39% o risco de progresión da enfermidade á seguinte etapa clínica. As infusións mensuais de 30 minutos reduciron as placas amiloides nunha media do 84% en comparación co inicio do estudo.
Aínda que non se trata dun tratamento curativo, supón un avance significativo no control dunha enfermidade neurodegenerativa que avanza ata ser incapacitante. Con todo, os expertos sinalan que os efectos no día a día dos pacientes poderían ser variables.
«A aprobación pola FDA de donanemab é un fito para o manexo clínico dos pacientes con demencia tipo Alzheimer. Supón o segundo fármaco modificador de curso da enfermidade dispoñible comercialmente nese país. Aínda que segundo a ficha técnica o fármaco estaría indicado globalmente para pacientes en fases iniciais da enfermidade; o deseño dos ensaios clínicos que propiciaron a súa aprobación pon de manifesto que os pacientes con menos carga patolóxica ao comezo do tratamento obteñen mellores resultados», sinala o doutor Pascual Sánchez-Juan, director científico da Fundación CEN (Centro de Investigación de Enfermidades Neurolóxicas).
Efectos adversos
Como advirten desde Lilly, o donanemab pode producir alteracións en neuroimagen relacionadas co amiloide (ARIA, polas súas siglas en inglés), que é un posible efecto secundario das terapias dirixidas a esas placas que non adoita causar síntomas, pero que se considera grave. «Detéctase mediante resonancia magnética (MRI) e, cando ocorre, pode presentarse como unha inflamación transitoria nunha ou varias áreas do cerebro, que xeralmente se resolve co tempo, ou como microhemorragias en ou sobre a superficie do cerebro», sinala o laboratorio.
As ARIA adoitan ser asintomáticas aínda que poden ocorrer eventos graves e potencialmente mortais. De xeito excepcional, poden chegar a producirse hemorraxias en áreas máis grandes do cerebro.
Nalgúns pacientes, o tratamento pode ocasionar reaccións alérxicas que normalmente se manifestan durante a perfusión ou nos 30 minutos posteriores. A dor de cabeza foi outro efecto secundario frecuente, apuntan desde o laboratorio.
